罕見病SMA口服藥每瓶直降6萬元

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利司撲蘭下月起正式納入醫保，脊髓性肌萎縮癥患者治療更加便利

罕見病患兒家屬在向吳麗文主任醫師咨詢SMA用藥問題。通訊員供圖

還記得2021年“國家隊”靈魂砍價嗎?成功將罕見病脊髓性肌萎縮癥(簡稱“SMA”)的“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元入選國家醫保目錄，為罕見病治療迎來新希望。

在16個“國際罕見病日”來臨前夕，再傳好消息，SMA口服治療藥物利司撲蘭也正式被納入醫保，并于3月1日起正式落地執行新醫保談判價格，價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，為這些被疾病纏住的家庭再次注入了一縷曙光。

■全媒體記者 李琪 通訊員 姚家琦 徐麗 李芬 實習生 劉杰

70萬元“天價藥”降價后，為她的家庭帶來新希望

“我們在堅持用藥，效果還不錯，女兒狀況慢慢好轉了。”今日下午，三湘都市報記者電話聯系上何維(化名)時，她詳細地介紹起女兒的病情。

何維是邵陽人，一個SMA患兒的媽媽。三年半前，何維的女兒婷婷出生，孩子聰明伶俐。可到了快1歲的時候，婷婷還不能翻身。湖南省兒童醫院醫生懷疑孩子患的是SMA。

2021年4月份檢測結果出來了，“脊髓性肌萎縮癥”!

何維和丈夫想盡辦法救孩子，但得知這種病藥物治療要近70萬元一針，全家陷入了絕望。

幸運的是，2021年12月3日，SMA的“救命藥”諾西那生鈉注射液納入醫保藥品目錄，從70萬元一針降至3.3萬元入選目錄。

2022年1月5日，婷婷注射了第一針，之后一直堅持治療，目前狀況已經大大好轉。

“我一直關注SMA的藥物，聽說口服液也納入醫保的事情，很開心，希望今后有更多這樣的好消息。”何維表示。

重癥SMA患兒不救治，多數會在2歲內夭折

湖南省兒童醫院神經內科主任、主任醫師吳麗文介紹，SMA屬常染色體隱性遺傳病，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。

根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進展，肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常。

重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數會在2歲內夭折。近幾年來，隨著新治療藥物的研發和治療水平的提升，更多患者可以獲得更長的生存期。

由于罕見病患病人少，市場需求有限，因此，罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外，即使罕見病有藥可醫，一些罕見病藥物的“天價”也超出絕大部分人的支付能力，讓患者望而卻步，陷入無助的境地。

天價藥納入醫保后

SMA口服藥也即將降價

本輪醫保談判再次聚焦罕見病患者等特殊人群，SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫保，成為中國首個SMA口服疾病修正治療藥物。

吳麗文表示，利司撲蘭適用于2月齡及以上的SMA患者，它是一個靶向的小分子修正藥物，可以穿透血腦屏障，同時作用于中樞和外周，提高全身多系統SMN的蛋白水平，患者受益更廣。研究數據表明，利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率顯著提高，呼吸和吞咽功能獲得改善，2型和3型SMA患者用藥后運動功能及生活獨立性獲得改善。

口服給藥的形式也讓SMA治療更加便利，醫生可根據患者年齡和體重設定好給藥劑量，患者在家就可以治療，有助于提高治療依從性。對進一步改善我國SMA患者生存現狀、實現SMA長期規范診療管理都有著重要意義。

據了解，利司撲蘭將于2023年3月1日正式落地執行新醫保談判價格，價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。湖南省內患者使用該藥可按雙通道政策進行報銷，居民醫保報銷60%，職工醫保報銷70%，按照患者年齡和體重可推算出患者報銷后所需的年自付費用在0.9萬至4萬之間。同時，口服給藥方式讓居家治療成為可能，有效節約住院、手術、家庭陪護、往返等經濟成本，極大地降低了家庭負擔。